Encuentro sobre las EE.RR. Hematológicas analizando las fronteras de la investigación, los retos en el acceso a los nuevos medicamentos huérfanos y la visión de conjunto de los portavoces parlamentarios de la Sanidad

LUIS XIMÉNEZ [2] — MADRID 7 MAY, 2021 - 4:10 PM

Las patologías raras son la prueba de fuego para todo sistema sanitario que busque la equidad, según ha quedado acreditado en la última cita con la Fundación Bamberg [3] y Bamberg Summits [4], afirmación colectiva que fue recogida durante el encuentro destinado a a analizar el abordaje de las patologías hematológicas poco frecuentes, que contó con la colaboración en plano de igualdad de la compañía biotecnológica Sanofi Genzyme [5].

Durante esta reunión se apeló a la razón en tres mesas centradas en las fronteras de la investigación, los retos en el acceso a los nuevos medicamentos huérfanos y la visión de conjunto de los portavoces parlamentarios de la Sanidad, mientras que la parte más emocional quedó reflejada en la exhibición ‘Eres Arte‘, con los ejemplos fotográficos de múltiples casos de enfermedades raras en los que los pacientes y sus familias hacen de la necesidad virtud para salir siempre adelante.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ignacio-para-30... [6] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ignacio-para.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ignacio-para.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ignacio-para-30... [7] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Ignacio Para

De las palabras a los hechos

El presidente de la Fundación Bamberg, Ignacio Para, dedicó sus palabras de bienvenida y gratitud a dos personas con el mismo nombre pero destinadas a ofrecer visiones tan elevadas y complementarias como diversas: las directoras generales del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), la doctora Raquel Yotti, y de Sanofi Genzyme Iberia, Raquel Tapia,.

En su discurso [8], Ignacio Para felicitó a los clínicos, coordinadores, presidentes y directores participantes en esta jornada, por su lucidez y concisión al describir el actual abordaje de las enfermedades raras hematológicas en España, las fronteras de conocimiento que representan y las innegables dificultades que existen para hacer más fácil el acceso a los nuevos tratamientos.

En aras de llevar alivio y esperanza a personas con hemoglobinopatías, y otras patologías poco frecuentes en Hematología, Para también reparó en la hemofilia, como trastorno hemorrágico hereditario paradigmático que marcó severamente la marcha de casas reales en España y otras potencias europeas.

Además, el presidente de la organización convocante citó la púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP) y el grave riesgo vital que supone para las personas afectadas, por lo que argumentó a favor de establecer incentivos que faciliten el desarrollo y la disponibilidad de medicamentos huérfanos que afectan a unas patologías cuya rareza radica en que solo suele afectar a una persona de cada 100.000 habitantes.

Debates y controversias

Dentro del intercambio de ideas que jalonó esta jornada, Para precisó que la ciudadanía debe tener presente que no siempre es lo mismo medicamento autorizado que financiado, razón que explicaría, a su juicio, que fármacos aprobados por al Agencia Europea del Medicamento (EMA) se caigan en el camino a la española, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

Este directivo también alimentó el debate al afirmar que hay veces en las que la vida o la muerte dependen de que el paciente sea tratado en un hospital u otro, y que la Administración está ciega, muchas veces, ante los ahorros que suponen a largo plazo las inversiones en las nuevas terapias.

Todo ello sin negar Para la capacidad de algunas terapias para enfermedades raras para descuadrar las previsiones anuales de los sistemas asistenciales. De igual modo, señaló que falta una regulación rectora de la financiación que pueda encajar el nacimiento de un nuevo fármaco, especialmente si es huérfano, como su propio nombre indica.

El 10 de mayo, tecnología a instalar

Finalmente, Para emplazó a todos a participar en la próxima cita con la Fundación Bamberg, que aportará, este lunes, 10 de mayo, una nueva visión sobre las infraestructuras, tecnologías y equipamientos de los que está tan necesitado el sistema sanitario en España.

Instantáneas de superación

Como novedad por parte de la Fundación Bamberg, su última jornada incluyó testimonios e instantáneas de los participantes en la iniciativa ‘Eres Arte‘, certamen de fotografía protagonizado por personas con patologías poco frecuentes, por obra de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y el patrocinio de Sanofi Genzyme.

Esta exhibición digital, que dará el salto a su forma presencial cuando la pandemia de la Covid-19 lo permita, se nutre de 29 fotografías realizadas entre el 11 de diciembre de 2019 y el 29 de febrero de 2020, bajo las categorías de movimiento asociativo y de participación individual, para fijar en la retina de todos que las patologías poco frecuentes raramente son el final del camino cuando prima el tesón, la solidaridad y la ilusión.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/raquel-tapia-sa... [9] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/raquel-tapia-sanofi.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/raquel-tapia-sanofi.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/raquel-tapia-sa... [10] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Raquel Tapia

Compromiso de colaboración

Raquel Tapia destacó la excelente oportunidad de reunir en un mismo evento a partes comprometidas de manera inequívoca con la problemática de las patologías raras, un campo que debe aunar la investigación biomédica y los aspectos regulatorios y de financiación para cubrir necesidades no cubiertas, tal como aseveró.

Para Tapia, la colaboración se volvió a confirmar como esencia de una ciencia que no debe detenerse ante fronteras, como demuestra, observó, la vocación de la Comisión Europea a la hora de explorar incentivos que favorezcan el desarrollo de medicamentos huérfanos y pediátricos.

Frente a las trombocitopenias

Destacó esta ponente los 35 años de trayectoria de la corporación a la que representa y sus terapias destinadas a patologías del ámbito de la Neurología, la Hematología y la Nefrología, desde una marcada voluntad de dar respuesta a patologías raras, como la aTTP, por su carácter de emergencia médica tantas vences mortal, y la púrpura trombocitopenia inmune primaria (PTI), enfermedades a las que esta compañía ofrece una firme respuesta basada en la ciencia de último nivel.

Con estos ejemplos, Tapia  anhela un entorno favorable en España para la I+D y un acceso más humano a las terapias para los paciente, de forma que el marco regulatorio sea más sensible al campo de investigación en nuevas terapias.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/raquel-yotti-is... [11] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/raquel-yotti-isciii.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/raquel-yotti-isciii.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/raquel-yotti-is... [12] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Raquel Yotti

Al habla con el Instituto de Salud Carlos III

Raquel Yotti describió la misión, visión y energía que mueven a la institución a la que representa, al luchar contra la enfermedad desde la ciencia y la generación de conocimiento. Agradeció, además, a un año como 2020, pese a todo, que la ciudadanía haya tomado conciencia del verdadero poder de la ciencia para salvaguardar la salud y la estabilidad material de las personas.

Desde las tres décadas y media de actividad del ISCIII, Yotti ratificó que es la ciencia la que puede generar medidas tangibles que alivien la situación de las personas con enfermedades raras, algunas de las cuales parecían incurables no hace demasiado tiempo, para poder llegar a un nuevo arsenal cada vez más nutrido con terapias avanzadas.

Orientados a la Salud Pública

Además de destacar los tres ejes de servicio que ofrece el ISCIII a los investigadores del país, esta ponente puso de relieve su altísimo nivel y su inequívoca orientación a la Salud Pública, a partir de aportaciones de envergadura para la promoción de la investigación con programas de financiación y coordinación de grandes iniciativas, siempre bajo criterios pluridisciplinares y desde enfoques multisectoriales, como ilustró.

Intramuros, y en el terreno de las enfermedades raras, Yotti destacó la excelente labor que realiza el director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII, el doctor Manuel Posada, invitado a este acto, sin demérito alguno de los investigadores clínicos y el papel insustituible de gestores, pacientes y actores de política sanitaria.

Dimensión transversal

En la cosecha reciente del ISCIII, esta ponente incluye el plan estratégico aprobado a finales de 2020, en el que asume el carácter transversal que tienen las enfermedades raras en el contexto de las nuevas terapias avanzadas, con especial mención a la Infraestructura de Medicina de Precisión asociada a la Ciencia y la Tecnología (IMPaCT), que da continuidad la Plan de Choque para la Ciencia y la Innovación estrenado el verano pasado.

Precisamente después de un año 2020 singularmente duro para todos, refrendó Yotti la enorme ilusión que mueve al ISCIII y los investigadores del país para lograr una salud mejor para todos, desde una mirada puesta en el futuro en el que los mecanismos de recuperación y resilencia también alcancen a las personas con patología rara, a partir de los últimos avances en tecnología genómica, celular y tisular, según sus palabras.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ignacio-lopez-b... [13] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ignacio-lopez-balboa.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ignacio-lopez-balboa.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ignacio-lopez-b... [14] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Ignacio López Balboa

Tertulia con Hipócrates

El doctor Ignacio López Balboa, que es patrono de la Fundación Bamberg, apeló a Hipócrates cuando ordenó a los médicos mirar bien antes a la persona que a su enfermedad, a lo que añadió que, si es cierto que se puede llamar raras a algunas enfermedades, nunca es lícito hacerlo con las personas que las padecen. Además de agradecer a los políticos participantes en esta jornada, no dio total crédito a Abraham Lincoln cuando dijo que un dilema es un político cuando quiere salvar sus dos caras a la vez.

Desde Lincoln a Petronio

Sin salir de las patologías poco frecuentes, Ignacio López Balboa dio la razón a Petronio, cuando dejó claro que la rareza es lo que fija el precio de las cosas y que es también la Medicina Personalizada deudora de estos males que se cruzan en el camino de las personas, con tan mala fortuna que, a veces, los problemas vienen desde antes de la cuna. En cualquier caso, no alberga dudas de que los españoles serán capaces de pagar esas nuevas terapias, por caras que sean, por que su alivio del sufrimiento siempre será mayor.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/manuel-posada-2... [15] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/manuel-posada-2.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/manuel-posada-2.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/manuel-posada-2... [16] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Manuel Posada

Falta un registro común

Manuel Posada hizo referencia al consorcio internacional de investigación de enfermedades raras y señaló como principal dificultad en España y el resto de Europa la inexistencia de un registro común de patologías poco frecuentes.

Así, Posada tomó la hemofilia como modelo de enfermedad rara según los criterios de coste-utilidad y coste-efectividad como dos balances necesarios, aunque atribuye al primero de ellos su mayor utilidad en el caso de los medicamentos huérfanos.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/teresa-chavarri... [17] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/teresa-chavarria.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/teresa-chavarria.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/teresa-chavarri... [18] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Teresa Chavarría

En la Comunidad de Madrid

La directora general de Investigación, Docencia y Documentación de la Consejería de Sanidad del Gobierno de la Comunidad de Madrid, Teresa Chavarría, defiende planes de gestión para terapias que cada vez resultan más costosas, a la vez que una formación muy específica en diagnóstico y terapéutica como guía en las inversiones.

Sitúa Teresa Chavarría en 2019 el arranque de la estrategia regional de terapias avanzadas, cuyos cometidos son, entre otros, asumir los actuales tres medicamentos autorizados para enfermedades raras hematológicas y allanar el terreno para un cuarto que hoy está en proceso de precio y financiación.

Designación de centros

En materia de gobernanza, destacó Chavarría el protagonismo rector del actual consejero de Sanidad del Ejecutivo regional, Enrique Ruiz Escudero, y defiende los criterios científico-técnicos, clínicos y hematológicos para designar centros de referencia y con alcance nacional, al uso de como se hace con las terapias CAR-T por parte de la Administración central.

También, apuesta esta ponente por la masa crítica de profesionales en investigación básica traslacional y epidemiológica, sin perjuicio de impulsar la investigación no comercial con fondos públicos.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/eva-mingot-300x... [19] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/eva-mingot.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/eva-mingot.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/eva-mingot-300x... [20] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Eva Mingot-Castellano

Trabajar con adenovirus en hemofilia

La doctora María Eva Mingot-Castellano, que es especialista del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, se presentó como clínico de a pie que vio en primera fila avances contra enfermedades tan devastadoras como la TTP y el uso indiscriminado de corticoides en PTI.

En la meta contra las enfermedades raras, María Eva Mingot-Castellano destacó la búsqueda de biomarcadores de diagnóstico más temprano, a la vez que se acentúa un abordaje psicosocial, con telemedicina y la ayuda de pacientes expertos.

Describió, también, Mingot-Castellano el tratamiento génico en el que trabaja para suplir la carencia del factor VIII y IX de coagulación en hemofilias, mediante el uso de un adenovirus que viaja directamente al hígado de la persona afectada, mediante inyección intravenosa, aunque reconoce que se enfrenta al problema que supone que entre el 40 y el 50 por ciento de la población tiene anticuerpos contra estos adenovirus, por lo que estudia emplear retrovirus en su defecto.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/jorge-capapey-3... [21] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/jorge-capapey.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/jorge-capapey.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/jorge-capapey-3... [22] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Jorge Capapey

Fenómeno global, problema local

El presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra huérfanos (AELMHU), Jorge Capapey, confirmó que, aunque el desarrollo de fármacos es un fenómeno global, los españoles se las arreglan para disponer más tarde de los nuevos medicamentos para las enfermedades raras.

Ello en un contexto, añadió Jorge Capapey, en el que el gasto farmacéutico sujeto al sanitario cada vez es más reducido y en ausencia de una visión de planificación a cinco o 10 años, realidad que supone que en el país se den hasta 30 meses de retraso en el acceso, a lo que opone la necesidad de doblar la plantilla de la AEMPS y que la propia población defina, a través de sus representantes, cuales son sus verdaderas prioridades de orden social y sanitario.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/manuel-perez-30... [23] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/manuel-perez.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/manuel-perez.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/manuel-perez-30... [24] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Manuel Pérez

Vuelta a los incentivos

El presidente de la Fundación MEHUER de Medicamentos, Manuel Pérez, sugirió que Administración e industria deben mirarse cara a cara para encontrar la mejor forma de llevar la investigación a la práctica clínica, de forma que acelerar la aprobación de nuevos fármacos huérfanos permita salvar vidas y plantear nuevos ejes de rentabilidad frente a otras patologías, al estimular, explicó, incentivos plurinacionales que hagan posible el desarrollo de nuevos tratamientos en cauces de inversión previsibles.

Ironizó Manuel Pérez al decir que nunca le darán el Premio Nobel de Medicina al inventor de una terapia para una enfermedad rara, y que, a veces, parece cierto, como bromeó Juan Carlos Izpisúa, que la ciencia va a curar antes a los ratones que a las personas.

Lamenta Pérez, igualmente, que los fármacos huérfanos tengan que ser administrados como medicamentos extranjeros, o que enfrenten problemas como que no se prescriban o que si lo son, no lleguen nunca a ser dispensados.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-carrion-30... [25] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-carrion.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-carrion.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-carrion-30... [26] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Juan Carrión

Perspectiva desde FEDER

El presidente de FEDER, Juan Carrión, lamenta que únicamente el 48 por ciento de los 108 medicamentos huérfanos autorizados por la Unión Europea (UE) estén disponibles en España, de forma que el código postal de cada paciente decide si una persona accede o no a su terapia.

Para expresar esta situación, Juan Carrión aludió al drama que supone para una familia saber que existe una terapia efectiva para su hijo, tan gravemente afectado en los aspectos más esenciales de su vida, sin que puede acceder a ella en su territorio de residencia.

Obligados a pleitear

Este es un drama descrito en que la asignación de precio y reembolso de estas terapias se dilata entre dos y cuatro años en España, tras los filtros de la AEMPS y las Administraciones de las comunidades autónomas, hasta el punto, denuncia Carrión, de que algunas familias tienen que empadronarse en ciudades distintas a la suya e, incluso, acudir a los tribunales para defender sus derechos a una prestación farmacéutica justa.

Además de invitar a revisar el marco normativo español, a imitación del alemán, advirtió este ponente de que en España se autorizaron cinco nuevos medicamentos a lo largo de 2020, es decir, un 45 por ciento menos que en 2019.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/frances-palau-3... [27] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/frances-palau.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/frances-palau.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/frances-palau-3... [28] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Francesc Palau

Postura centralizadora de la UE

El coordinador científico de la Estrategia de Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud (SNS), el doctor Francesc Palau, recalcó que el problema de los medicamentos huérfanos tiene mucho que ver con el insuficiente retorno de las inversiones de las compañías farmacéuticas, a pesar de que las situaciones crónicas y muchas veces amenazantes para la vida que plantean las patologías poco frecuentes.

Describió Francesc Palau la política europea de procedimiento centralizada, con 10 años de investigación que se pueden ampliar dos años más cuando las moléculas van dirigidas a la población pediátrica.

Nada del genoma es ajeno

Como retos de la estrategia que representa, Palau enumeró adelantar los diagnósticos y la disponibilidad del tratamiento, según requerimientos de calidad, seguridad, eficacia y financiación pertinente.

Al tratarse de una estrategia que ya cumple 12 años, advirtió este ponente de que su meta más inmediata es incorporar los avances de la biología molecular, sin dejar de citar progresos como los logrados últimamente con el ARN mensajero y sin olvidar que trabajar con el genoma humano nunca es algo sencillo, hasta el punto de que cambiar adenovirus por retrovirus es algo que en el pasado retrasó las investigaciones.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/daniel-anibal-g... [29] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/daniel-anibal-garcia.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/daniel-anibal-garcia.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/daniel-anibal-g... [30] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Daniel-Aníbal García

Peligro de involución

Como uno de los ponentes más taxativo en su intervención, el presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO), Daniel-Aníbal García, detectó algún tic involucionista en alguno de los ponentes anteriores, por lo que se podría volver a un nunca deseable autorizar solo que se vaya a financiar.

En ese sentido, recordó Daniel-Aníbal García que las Administraciones de las regiones tienen transferida la responsabilidad de la gestión y crédito, al igual que la Ley de carreteras dice cómo tienen que ser las vías de comunicación, pero, luego, son las Consejerías de Fomento las que deciden el trazado final.

Sobre la legislación vigente en materia de medicamentos, García sentenció que está claramente desbordada por los nuevos mecanismos de acción de los medicamentos y que sería bueno introducir más expertos en el comité asesor de los medicamentos de la prestación farmacéutica.

Sin negar cambios positivos, concedió este ponente como la iniciativa modélica por parte de la AEMPS de facilitar a los pacientes la información necesaria y contribuir a una buena dinámica de participación en los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT).

Declaró García que el medicamento debe ser visto como un servicio y no como un mero producto, para lo cual pide un real decreto que asegure una buena prestación farmacéutica con la vista puesta en los próximos 15 años.

Finalmente, también comentó este ponente que la FEDHEMO tuvo que verse las caras con la Administración, y ganarle, por una diatriba legal que llegó al Tribunal Supremo, y que se centró en una orden de precios de referencia bastante insensible con algunos fármacos relacionados con la hemofilia.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-estevez-ae... [31] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-estevez-aemps.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-estevez-aemps.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-estevez-ae... [32] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Juan Estévez

No entorpecer la innovación

El responsable del área de Ensayos Clínicos de la AEMPS, Juan Estévez, afirmó que la doble tarea de esta entidad es que se cumpla la regulación aplicable a los nuevos medicamentos, a la vez que se estimula la investigación.

Reparó Juan Estévez en el pico de ensayos aprobados que hubo en 2020, para dar respuesta a la Covid-19, además de citar la estrategia PRIME de la UE y sus posibilidades de autorización condicional de fármacos, como las concedidas a las vacunas contra la Covid-19, y la autorización excepcional por rareza de alguna enfermedad.

Asesorar al que investiga

Añadió este representante de la AEMPS que esta dispone de una Oficina de apoyo a la innovación y desarrollo de medicamentos, con mención a que el uso compasivo permite el acceso a un fármaco en fase de investigación, con la posibilidad de que sea abonado incluso por el propio paciente.

A la vez, Estévez advirtió de que la designación como medicamento huérfano de un fármaco no lleva implícita su financiación automática. De las lecciones aprendidas con la Covid-19, resaltó la tentación de competencia entre hospitales, a lo que opone una más deseable y estrecha colaboración entre las partes.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/mario-mingo-300... [33] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/mario-mingo.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/mario-mingo.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/mario-mingo-300... [34] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Mario Mingo

Más Salud Pública e innovación

El presidente del Comité Asesor de la Fundación Bamberg, Mario Mingo, expresó su íntimo deseo de que el país arbitre un 3 por ciento de su presupuesto para Salud Pública, además de un 2 por ciento para innovación, aunque no alberga demasiadas esperanzas de ver este anhelo en vida.

Al recoger el sentir general expresado por los citados ponentes, reiteró Mario Mingo la necesidad de fijar también incentivos estables para el aterrizaje de los medicamentos huérfanos en la prestación farmacéutica, para cuyo fin también considera inaplazable suprimir los retrasos que se producen para su aprobación, prescripción y dispensación a escala nacional y autonómica.

De luces y sombras

Las necesidades aún no cubiertas en las patologías poco frecuentes tienen ante sí retos como acortar los diagnósticos, abrir nuevas líneas de investigación, vigilar en todo momento la equidad y disponer, de una vez, de una financiación destinada a I+D+i equiparable a la que disfruta el resto del continente.

También adujeron los intervinientes, según el resumen de Mingo, que falta un registro único de enfermedades raras en España y también para el conjunto de la UE, factor que hace, a su juicio, insoslayable una revisión de la actual legislación patria y comunitaria.

Por otro lado, y en el haber del buen hacer en el país, los ponentes y el presidente del Consejo Asesor de esta organización destacaron ejemplos señeros, como el del ISCIII, sin olvidar mencionar los planes nacionales sobre enfermedades raras y terapias avanzadas que ponen a la nación en la buena senda, según apostilló.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/carmen-andres-p... [35] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/carmen-andres-psoe.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/carmen-andres-psoe.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/carmen-andres-p... [36] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Carmen Andrés

Abordaje social de las raras

Compartió con los asistentes sus emociones la portavoz adjunta de Sanidad del Grupo Parlamentario Socialista (GPS) en el Congreso de los Diputados, Carmen Andrés. Fue después de visitar la exposición virtual ‘Eres Arte‘ y sus ejemplos más vivos de superación frente a la enfermedad poco frecuente.

Destacó Carmen Andrés estos testimonios por ser el abordaje social de la enfermedad rara la vía para que muchas personas y familias dejen de soportar en solitario situaciones muy difíciles, porque, aseguró, la inclusión social es un ejercicio de derechos que se beneficia progresivamente desde la investigación que se alienta y materializa desde faros de innovación, como el propio ISCIII.

También considera Andrés oportunas unas mayores inversiones en ciencia básica y aplicada por los cauces de las colaboraciones público-privadas, en ese largo camino que acaba por llegar a los nuevos tratamientos.

Iniciativas parlamentarias

Desde ese planteamiento, con el que coincidió esta ponente con sus compañeros de mesa de análisis, a pesar de pertenecer a agrupaciones políticas de distinto signo, recordó la proposición no de ley (PNL) presentada por su grupo parlamentario el pasado mes de marzo.

Esta propuesta encontró un apoyo unánime en la Cámara Baja para la mejora de la atención a las personas con enfermedades raras, mediante el paso previo de redactar un nuevo informe de seguimiento y evaluación de la Estrategia en Enfermedades Raras del SNS, dirigido a mantener las subvenciones a las Administraciones de las comunidades autónomas para su ejecución efectiva

Adelantó, también, Andrés que en el pleno de mitad de mayo se debatirá, en el Congreso de los Diputados, integrar las enfermedades raras en la cobertura universal a efectos de tratamientos y diagnósticos para que todos los territorios presten adecuadamente los servicios.

Reiteró esta política socialista que es tarea de todos que las personas afectadas por enfermedades raras no vean mermado el ejercicio de derechos, al tener muy presente la dimensión social de estas patologías.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/elvira-velasco-... [37] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/elvira-velasco-pp.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/elvira-velasco-pp.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/elvira-velasco-... [38] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Elvira Velasco

Como en las terapias avanzadas

La portavoz de Sanidad del Grupo Parlamentario Popular (GPP) en el Congreso de Diputados, Elvira Velasco, afirmó que España debería imitar la actitud de Alemania ante las enfermedades raras, como empieza a hacer con los nuevos IPT para su abordaje, con el modelo de la estrategia nacional para las terapias avanzadas, entre las que citó las CAR-T.

Ante la falta de un modelo general para la patología poco frecuente, Elvira Velasco propone reforzar la Atención Primaria y el sistema CSUR de unidades, servicios y centros de referencia en enfermedades raras, desde la perspectiva autonómica, precisó, por ser este ámbito donde recae la responsabilidad de la financiación.

De temores y oportunidades

No negó Velasco, desde su experiencia previa como gestora de un hospital, que, cuando un medicamento huérfano llega a un centro asistencial de este tipo, se produce una mezcla de preocupación y oportunidad, porque supone una esperanza para los pacientes que se benefician de él, pero, por otro, somete su presupuesto a un gran estrés, por lo que pide modelos de financiación más innovadores dentro del esquema general de contrataciones en el seno del sector público.

Acusó recibo esta diputada de las tareas pedidas por Carrión y García a los políticos sanitarios, para superar juntos la pandemia de la Covid-19 y cumplir con el compromiso de la comisión parlamentaria para la reconstrucción del país, con un 2 por ciento del PIB destinado a investigación y desarrollo, principalmente, dentro del sector salud.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-luis-steeg... [39] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-luis-steegmann-vox.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-luis-steegmann-vox.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/juan-luis-steeg... [40] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Juan Luis Steegmann

Por la medicina de precisión

El portavoz de Sanidad de VOX en el Congreso de Diputados, Juan Luis Steegmann, celebra que los partidos políticos con representación parlamentaria estén alineados en lo que respecta a las enfermedades raras y, como prueba de ello, alabó la puntería y mesura de las palabras de sus compañeras de mesa.

Como hematólogo del Hospital Universitario La Princesa de Madrid, Juan Luis Steegmann aboga por un plan integral de Medicina de Precisión, basado en la excelencia de pocos centros de referencia, pero muy potentes, al estilo de lo que se hace hoy con las terapias CAR-T y otras vías de éxito abiertas por la inmunoterapia, con el ejemplo de las acreditaciones JACIE y ONT como criterio selectivo.

Ministerio, culpable

Además de destacar lo esquivo del diagnóstico en muchas enfermedades raras, achacó Steegmann al Ministerio de Sanidad que los tratamientos avanzados lleguen casi siempre tarde, razón por la que insta a que esta institución agilice los procedimientos de asignación de precio y condiciones de financiación a los nuevos medicamentos.

Propone este ponente una mayor resistencia a las presiones comerciales para unas terapias caracterizadas por sus elevados precios y solicita que se bajen los impuestos a las familias que tienen algún miembro con una patología poco frecuente.

Para ilustrar esa necesidad de reducción de centros de referencia, este diputado de Vox explicó que en España hay 100 centros para el abordaje de la leucemia mieloide crónica, frente a los cuatro que hay en Corea del Sur, donde esa concentración es mucho más atractiva para los ensayos clínicos internacionales y donde, además, se dan facilidades a las familias afectadas, como becas y transporte en tren de alta velocidad para favorecer sus desplazamientos.

No a las licencias obligatorias

Steegmann declaró que la mejor terapéutica es aquella que busca y encuentra la curación de las enfermedades, a la vez que ve legítimo que las compañías y los investigadores persigan su beneficio material, como está en el trasfondo de cualquier actividad humana. Se opone, así, a que se desinfle más aún el tejido productivo privado del país, ya duramente castigado por la pandemia de la Covid-19.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ruben-moreno-30... [41] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ruben-moreno.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ruben-moreno.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/ruben-moreno-30... [42] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Rubén Moreno

Imitar a los laboratorios

El portavoz de la comisión mixta de la UE, Rubén Moreno, aportó ejemplos españoles remotos, pero muy meritorios en terapias avanzadas y ofreció buenas noticias sobre la legislación de las enfermedades raras dentro de la UE, aunque tuvo que oponer la actual consolidación de IPT al problema que supone que el acceso a los fármacos huérfanos se demore, como media, 570 días en España, respecto a los 60 de Alemania, sin que sirva de excusa que los dos países tengan sistemas asistenciales y regulatorios diametralmente distintos.

También senador en la actualidad, Rubén Moreno puso como ejemplo del modelo productivo innovador al que debe tender el país en su conjunto la propia industria farmacéutica, en una dinámica que deberá pasar de las musas al teatro, expresó, para ganar en sectores basados en la innovación y el empleo altamente cualificado y de calidad.

En ese sentido, recordó Moreno que el Gobierno, en 2015, tuvo el acierto de suscribir con Farmaindustria un acuerdo estratégico en el que refrenar el gasto farmacéutico con devoluciones dinerarias, en aquellos momentos en los que superase el crecimiento del PIB, pacto de futuro desde el cual, aseveró, el medicamento dejó de ser un problema para la sostenibilidad del modelo asistencial.

Sin embargo, este senador del Partido Popular (PP) alertó de que el plan de estabilización previsto para el país, entre 2021 y 2024, prevé una bajada del presupuesto destinado a Sanidad en el país el mismo año 2020, sin que exista posibilidad de retomar el 7 por ciento del PIB hasta, por lo menos, el 2050, de lo que extrae la ineludible urgencia de alcanzar un acuerdo político general que desvíe otras partidas al interés por la salud de la población.

De su etapa como secretario general de Sanidad, citó Moreno las mejoras en la financiación del abordaje de la enfermedad pediátrica que afecta a los niños con piel de mariposa y, de manera más amplia, a los miles de pacientes afectados por la hepatitis C, de suerte que España se puso en cabeza para la erradicación, no demasiado lejana, de esta patología vírica, que era sentencia fija de muerte para decenas de miles de ciudadanos.

Entre otras reflexiones, este ponente constató que el sistema sanitario español está demasiado fragmentado y poco coordinado, sin que tenga siempre en cuenta que el valor de los cuidados viene de dividir los resultados en salud entre los costes que los hacen posibles, al seguir la estela de Michael E. Porter, profesor de la estadounidense Harvard Business School.

Peligros en el horizonte

Teme este senador que bajar el PIB para Sanidad ponga en riesgo el acceso a los tratamientos de las enfermedades raras y también del resto, peligro al que adjuntó las tentaciones de las licencias obligatorias que la pandemia de la Covid-19 está poniendo tan de moda. También, alabó la excelencia de la AEMPS, institución que declaró conocer muy bien cuando tuvo el honor de dirigirla como parte de sus responsabilidades ministeriales.

https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/arantxa-catalan... [43] 300w" data-was-processed="true" height="388" sizes="(max-width: 620px) 100vw, 620px" src="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/arantxa-catalan.png" srcset="https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/arantxa-catalan.png 620w, https://www.actasanitaria.com/wp-content/uploads/2021/05/arantxa-catalan... [44] 300w" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; min-height: 1px; border: 0px none; height: auto; width: 576px;" width="620" />

Arantxa Catalán

Ponencias de primer nivel

La directora de Asuntos Públicos para España de Sanofi, Arantxa Catalán, reconoció su orgullo al haber participado en el desarrollo de una jornada de la que destacó la gran calidad de las argumentaciones técnicas desarrolladas y el ritmo y la claridad impresos por los ponentes a sus exposiciones.

Esta directiva acreditó que es obra de la innovación terapéutica buscar nuevas moléculas capaces de atender necesidades aún no cubiertas en las enfermedades raras, a lo que suma el carácter de motor económico del país de esta actividad de vanguardia, plenamente adaptada al plan nacional de reconstrucción y resilencia.

Además de solicitar que se incentive el esfuerzo investigador y a la luz de la nueva estrategia farmacéutica europea, Arantxa Catalán analizó el concepto de acceso en equidad a las nuevas terapias que quedó fijado en el año 2000.

Ello para buscar las mejores soluciones por la vía del diálogo entre los legisladores, los ejecutivos sanitarios, las compañías, los profesionales de la investigación y la práctica asistencial, además de, con carácter principal, los pacientes y sus agrupaciones, porque esta directiva no ve otro cauce que el consenso para mejorar la realidad de las personas y familias afectadas por las enfermedades raras.

Nace Sanofi Global Health

También expresó Catalán un alto grado de satisfacción al presentar, como primicia, la nueva estrategia de responsabilidad social corporativa, Sanofi Global Health. Tal como informó, se trata de una nueva unidad internacional de actividad sin ánimo de lucro que se propone llevar 30 medicamentos esenciales de esta compañía a 40 países de rentas bajas, con inclusión de fármacos huérfanos.

Con esto, la mencionada directiva dio una nueva prueba del compromiso de esta corporación con la salud del planeta y las personas que lo pueblan, y clausuró la referida jornada de la Fundación Bamberg.